Заболяване, което лишава децата от способността да ходят и да говорят, бе лекувано успешно с помощта на новаторска генна терапия, която коригира „грешки“ в ДНК.
Бебетата, засегнати от метахроматична левкодистрофия, изглеждат здрави, но развитието им на 1-2-годишна възраст е сериозно засегнато от мозъчно увреждане.
Технологията, разработена от изследователи от научния институт „Сан Рафаеле“ в Милано, Италия, разчита на генномодифициран вирус, за да коригира генетичните мутации в ДНК, причиняващи заболяването.
От костния мозък на пациентите се взимат стволови клетки, след което се използва модифицирания вирус, за да ги „зарази“ с ДНК код, който съдържа коригиращи инструкции. Впоследствие стволовите клетки се имплантират обратно на пациента.
Три деца от семейства с история на метахроматична левкодистрофия били подбрани за терапията, преди да е налице влошаване на мозъчните им функции. „Резултатите са много положителни – състоянието на всички деца е много добро. Те водят нормален живот и посещават детска градина на възраст, на която другите с това състояние не могат да говорят“, заяви д-р Алесандра Бифи от екипа.
Тя все пак предупреди, че повечето терапии имат странични ефекти и че състоянието на тези пациенти трябва да бъде следено по-дълго, но засега данните сочат, че терапията е сигурна.
Друго изследване публикувано едновременно с това показа, че сходна терапия помага при тежко генетично заболяване – синдром на Уискот-Олдрич – което засяга имунната система. Симптомите – като повтарящи се инфекции и екземи – били редуцирани у трима пациенти, подложили се на генната терапия. (Източник: БТА)